KEIT PD 이슈리포트 2018-3월호 :이슈1

차세대 신약개발 플랫폼 : 표적 단백질 분해기술

SUMMARY

■ PROTAC 기술의 주요 동향 및 전망

★ PROTAC (Proteolysis-targeting chimaera) 기술은 저분자화합물 기반 신약개발 플랫폼 기술로서 E3 ligase 결합 모듈-연결체-표적 단백질 결합 모듈로 구성되며, 질병 유발 표적단백질의 유비퀴틴화를 통해 생체 내 분해를 유도함. 본 기술의 핵심은 세포내 존재하는 E3 ligase에 결합하는 리간드 확보 및 신규표적을 대상으로 이를 검증하는 것임

★ 미국을 중심으로 바이오텍(Arvinas, C4 therapeutics, KYMERA) 및 글로벌 제약사 간의 활발한 공동연구가 진행 중으로, Arvinas사는 전립선암 치료제로 AR degrader (ARV-110)를 개발하여 2018년 하반기에 임상시험을 실시예정임

★ 본 기술은 기존의 약물 개발 기법으로는 공략하기 어려운 80% 이상의 질병 유발 단백질을 분해할 수 있으며 기존 약물의 내성 문제를 극복 가능함

■ 시사점 및 정책제안
★ 본 기술을 이용하면 기존의 신약개발 방법으로는 접근할 수 없었던 치매, 암 등 난치성 질환 관련 단백질을 약물표적으로 이용할 수 있으며, 이는 현재는 존재하지 않는 질병의 치료제의 개발을 앞당길 수 있어 신약개발의 새로운 패러다임으로 자리매김할 것으로 예상됨

★ 다수의 글로벌 제약사들은 자체 또는 공동연구를 통해 관련기술을 확보하기 위한 대규모 투자를 시도하고 있으나 국내는 아직 연구 초기단계로서, 본 기술의 선점을 위하여 정부의 적극적인 투자 및 지원이 절실한 실정임

...................(계속)